Anvisa e uso experimental do produto à base de células CAR-T
A Agência está empenhada na avaliação de novas terapias avançadas e recentemente selecionou dois projetos com o objetivo de apoiar a aprovação de ensaios clínicos e a produção dessas promissoras terapias no Brasil.
A Anvisa esclarece que o procedimento de obtenção do produto à base de células CAR-T, utilizado no paciente Paulo Peregrino e recentemente divulgado na mídia, foi notificado à Agência em janeiro deste ano e avaliado com prioridade, favorecendo a pesquisa científica e o uso experimental para o tratamento do linfoma.
A Agência ressalta que essa não é uma terapia de rotina e não se aplica a todo tipo de câncer, e que estudos adicionais precisam ser conduzidos.
Empenhada na avaliação de novas terapias avançadas, a Anvisa recentemente selecionou dois projetos por meio de um edital de chamamento, com o objetivo de apoiar a aprovação de ensaios clínicos e a produção dessa promissora terapia no Brasil.
O Hemocentro de Ribeirão Preto tem conduzido a administração do produto em um contexto experimental, fora da estrutura de um ensaio clínico controlado. Esse recurso é aplicável em circunstâncias onde há um risco imediato à vida do paciente ou quando se trata de doenças para as quais não existem alternativas terapêuticas disponíveis no país. O uso experimental deve ser notificado à Agência, conforme previsto em seu regulamento técnico (RDC 505/2022).
O que são células CAR-T?
A terapia com células CAR-T consiste em um medicamento preparado com as células mais importantes do nosso sistema de defesa (linfócitos T), que são extraídas do paciente e modificadas em laboratório para que, ao serem devolvidas ao paciente, possam combater o câncer.
Projeto-piloto
A Anvisa tem um projeto-piloto de cooperação técnica regulatória para o desenvolvimento de produtos de terapia avançada (PTAs) de interesse do Sistema Único de Saúde (SUS). O Instituto Butantan e o Hemocentro de Ribeirão Preto foram aprovados pelo edital de chamamento, que tem como objetivo selecionar desenvolvedores nacionais para participar desse projeto-piloto.
O projeto busca estabelecer um modelo de cooperação regulatória dinâmico e eficaz. Tal cooperação envolverá a Anvisa, os pesquisadores/desenvolvedores brasileiros e o setor produtivo de saúde nacional. Este esforço colaborativo tem como meta estimular o desenvolvimento de PTAs para uso no SUS, abordando a demanda de um número cada vez maior de pacientes com uma grande variedade de doenças sem alternativas terapêuticas adequadas. Essas doenças incluem distúrbios genéticos raros, doenças autoimunes e oncológicas.
O princípio desse projeto-piloto é buscar estratégias para alcançar elevados padrões de segurança, eficácia e qualidade dos produtos em estudo, para satisfazer as necessidades dos pacientes brasileiros de maneira oportuna, impulsionando o desenvolvimento e a aprovação dessas terapias avançadas de forma ágil.
Destaca-se que, apesar de os desenvolvedores já terem iniciado suas interações com a Agência, os protocolos pré-clínicos e clínicos do produto em questão ainda estão em fase de ajustes. Em março de 2023, após a submissão da documentação inicial para o referido estudo, a Anvisa solicitou esclarecimentos adicionais sobre requisitos específicos de ensaios pré-clínicos de segurança, questões relacionadas ao desenho do ensaio clínico proposto e avaliações de segurança necessárias.
Deve-se ressaltar também que a documentação relacionada à fabricação do produto e aos respectivos controles está sendo elaborada e ainda não foi submetida à Agência para análise.
Assim, somente após receber as respostas aos questionamentos feitos e a documentação relativa à produção da terapia a Anvisa poderá se pronunciar sobre a aprovação do ensaio clínico proposto. Vale salientar que este projeto já foi classificado como prioritário para análise pela Agência.
Veja o resultado do edital de chamamento: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2023/anvisa-divulga-resultado-do-edital-de-chamamento-para-desenvolvedores-de-produtos-de-terapia-avancada-para-o-sus
Leia também a notícia sobre a aprovação de produto de terapia avançada pela Anvisa: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2022/anvisa-aprova-3o-produto-de-terapia-avancada-para-tratamento-do-cancer#:~:text=A%20Anvisa%20aprovou%20o%20registro,Yescarta%C2%AE%20(axicabtagene%20ciloleucel).