Anvisa atualiza informações sobre investigação do medicamento de terapia gênica Elevidys®

Avaliação segue em curso e suspensão temporária do medicamento continua em vigor.

A Anvisa informa a sociedade sobre o andamento do processo de investigação relacionado ao medicamento de terapia gênica Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), em continuidade às notícias já divulgadas.

Em 25 de julho deste ano, a Agência publicou a Resolução-RE 2.813/2025, suspendendo temporariamente a comercialização, a distribuição, a fabricação, a importação, a propaganda e o uso do medicamento no Brasil. A medida foi tomada após a divulgação, nos Estados Unidos (EUA), de três casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com produtos da mesma tecnologia de vetor viral (AAVrh74), desenvolvida pela Sarepta Therapeutics.

No Brasil, o Elevidys® foi aprovado em dezembro de 2024, em caráter excepcional, apenas para pacientes pediátricos deambuladores* (4 a 7 anos) com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Até o momento, cerca de dez pacientes receberam o tratamento no país, sem ocorrência de casos semelhantes aos relatados no exterior.

Etapas da investigação

• 1º/8/2025 – a empresa Roche Farma Brasil solicitou orientações sobre possível reavaliação da suspensão.
• 5/8/2025 – em resposta, a Anvisa determinou a exigência de envio de relatório técnico-científico detalhado.
• 22/8/2025 – a Roche enviou o relatório com as informações solicitadas para o aprimoramento da investigação. O material foi prontamente avaliado pela área técnica da Agência.
• 29/8/2025 – a Anvisa solicitou complementações e medidas adicionais de gerenciamento de riscos no contexto brasileiro, necessárias para nova avaliação da Agência.

Atualmente, a Anvisa aguarda a resposta da Roche para decidir sobre a manutenção ou revisão da suspensão.

A Agência reforça que todas as decisões são tomadas com base em evidências científicas e regulatórias, priorizando a segurança dos pacientes. Enquanto a análise segue em andamento, a suspensão temporária do Elevidys® continua válida. 

*Deambuladores são os pacientes que mantêm a capacidade de andar ou caminhar de forma independente ou com ajuda de um dispositivo.

 

Fonte: Portal ANVISA